![](/media/lib/571/n-dzieckosluch-30e8347f66598ddc1b45cd2e0bc27218.jpg)
Terapia genowa przywróciła słuch pięciorgu dzieciom
30 stycznia 2024, 16:44Ubiegły tydzień przyniósł świetne informacje dla dzieci cierpiących na neuropatię słuchową DFNB9. Ta choroba dziedziczona autosomalnie recesywnie spowodowana jest mutacją w genie kodującym otoferlinę. Jej skutkiem jest poważna lub całkowita utrata słuchu. Przed tygodniem na łamach The Lancet ukazał się artykuł opisujący wyniki terapii genowej, w ramach której przywrócono słuch 5 dzieciom z DNFB9. Badania prowadzono w Chinach, a brali w nich udział naukowcy z Uniwersytetu Fudan w Szanghaju i Uniwersytetu Harvarda.
![Dość nietypowy model DNA :-)](/media/lib/32/2145049251_c3f5efb8f7-38e141290f808128036a84276f5283b6.jpg)
Nowy pomysł na terapię genową
25 września 2008, 20:52Naukowcy z Uniwersytetu Cambridge opracowali i przetestowali na ludziach nowy model terapii genowej. Zgodnie z jej założeniami zamiast nośnika przenoszącego geny podawane są białka regulujące aktywność poszczególnych genów biorcy.
![](/media/lib/92/n-umowa-229bb2739f90e03815b757192a3e5842.jpg)
Zatwierdzono lek ratujący najmłodszych
27 grudnia 2016, 06:56Federalna Agencja Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła niezwykle obiecujący lek, który ratuje życie najmłodszych. Nusinersen to lek na rdzeniowy zanik mięśni (SMA). Dzieci z najcięższą postacią tej choroby zwykle umierają przed 2. rokiem życia. Firmy Ionis i Biogen opracowały środek, który po kilku latach testów daje obiecujące wyniki.
![](/media/lib/37/437700362_1c441a4ded-bb95784a05fae34168bca57a173bd29f.jpg)
O krok bliżej od terapii genowej
2 czerwca 2009, 22:35Badacze ze Stanów Zjednoczonych i Hiszpanii donoszą o powodzeniu eksperymentu, który może przybliżyć nas do opracowania skutecznej terapii genowej chorób człowieka. Naukowcom udało się pobrać komórki z ciała pacjenta, skorygować błąd w ich materiale genetycznym, a następnie doprowadzić je do postaci umożliwiającej wytworzenie nowych tkanek pozbawionych defektu.
![](/media/lib/87/n-388889060_6f8f435ec6-752cccf17890f6fc5ccec76d5666e29f.jpg)
Najdroższy lek świata wycofany z obiegu
24 kwietnia 2017, 11:16Najdroższy na świecie lek zostaje wycofany z obrotu. Terapia genetyczna Glybera została opracowana przez firmę uniQure z Amsterdamu i w 2012 roku zyskała pięcioletnią akceptację na terenie Unii Europejskiej. Lek miał radzić sobie z rzadkim wrodzonym niedoborem lipazy lipoproteinowej (LPDP). Jego pojedyncza dawka kosztowała 1 milion euro.
![© Madprime, Creative Commons](/media/lib/17/1193233054_576632-89b6d71512bb7a56b3f8b7728b0feb66.jpeg)
Terapia genowa uratuje płuca chorych?
12 sierpnia 2009, 20:18Niedobór α-1 antytrypsyny, choroba genetyczna objawiająca się m.in. uszkodzeniem płuc, już wkrótce może stać się całkowicie wyleczalny. Lekarze ze Szkoły Medycznej Uniwersytetu Massachusetts zakończyli właśnie wstępną próbę kliniczną terapii genowej przeciwko temu schorzeniu.
![](/media/lib/211/n-2719467658_e743e396f0-8955e7f33348fd2968f6b60abb59ae94.jpg)
Bąbelki i ultradźwięki zamiast przeszczepu
19 maja 2017, 09:01Naukowcy opracowali nową metodę leczenia stawów rzekomych (niezagojonych złamań). Obejmuje ona 2-etapową terapię genową, ultradźwięki i mikrobąbelki. U miniaturowych świnek umożliwiło to wygojenie urazu w ciągu 6 tygodni.
![](/media/lib/461/n-fagi-23f3aea79ee41f7f304defd445b073da.jpg)
Uczeni z PAN odkryli, dlaczego ostatnia linia obrony przed bakteriami czasem zawodzi
5 lipca 2021, 10:34Ostatnio naukowcy z Instytutu Chemii Fizycznej Polskiej Akademii Nauk kierowani przez dr Jana Paczesnego i prof. Roberta Hołysta wyjaśnili dlaczego w niektórych przypadkach terapia ostatniej szansy zawodzi. Ukazali bowiem, że przyczyną zmniejszenia skuteczności fagów jest materiał z jakiego wykonany jest pojemnik do ich przechowywania.
Clostridium sporogenes - sposób na nowotwór?
6 września 2011, 11:13Już za dwa lata mogą rozpocząć się testy kliniczne bakterii, która pozwala na precyzyjne niszczenie guzów nowotworowych. Takie informacje przekazano podczas Society for General Microbiology's Autumn Conference.
![](/media/lib/463/n-cart-f9e8ab9ce7134054c01bb6f24d547eb3.jpg)
Pierwsze w Polsce podanie terapii CAR-T u pacjenta ze szpiczakiem plazmocytowym
21 lipca 2021, 09:37Po raz pierwszy w Polsce pacjentowi z opornym i nawrotowym szpiczakiem plazmocytowym podano innowacyjną terapię CAR-T. Procedura nadzorowana była przez prof. Lidię Gil i prof. Dominika Dytfelda z Kliniki Hematologii i Chorób Rozrostowych Układu Krwiotwórczego w Poznaniu.